進行抑制を目指す新薬候補　12カ月の臨床データ発表へ

Gain Therapeuticsは、パーキンソン病の新薬候補レキサセラクト（rexaceract、旧GT-02287）の長期投与データを、10月4～8日に韓国・ソウルで開かれる国際パーキンソン病・運動障害学会で発表します。レキサセラクトは脳へ移行する低分子の飲み薬で、細胞内の不要物処理などに関わる酵素「GCase」を安定させ、その働きを回復させることを目指しています。GBA1遺伝子変異がある人だけでなく、変異のないパーキンソン病も開発対象です。

動物実験では、GCase機能の回復に加え、αシヌクレインの蓄積、神経炎症、ミトコンドリア障害などを抑える結果が報告されています。健康な人を対象とした第1相試験では、安全性や忍容性に大きな問題はみられず、GCase活性の上昇も確認されたとしています。現在、オーストラリア7施設で患者を対象とした第1b相試験が行われ、3カ月の投与後、希望する参加者は最長12カ月まで継続しています。

GCaseやGBA1は、パーキンソン病の発症メカニズムを考えるうえで注目されている研究領域です。症状を一時的に補うだけでなく、病気そのものの進行に関わる仕組みを狙う治療が実現すれば大きな意味があります。ただし、進行を遅らせたり止めたりする可能性は現時点では主に前臨床研究から示唆されたもので、患者で証明された効果ではありません。今回発表される長期データでは、安全性に加えてどのような変化が確認されるかが注目されます。

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