Arvinas、LRRK2標的PROTAC薬「ARV-102」がパーキンソン病試験で好結果

olne編集部公開 2025年10月12日約2分で読めます

米Arvinas社（NASDAQ: ARVN）は、LRRK2タンパク質を標的とする経口PROTAC分子「ARV-102」の第I相臨床試験で有望な結果を報告しました。
試験は健康ボランティアおよびパーキンソン病患者を対象に行われ、薬剤は良好な忍容性を示しました。
血漿および脳脊髄液（CSF）で用量依存的な曝露が確認され、20mg以上の投与で血中LRRK2タンパク質が90%以上、CSF内で50%以上減少しました。
さらに、治療14日後には小膠細胞活性化や溶酶体経路関連の炎症マーカーが低下し、疾患機構に関わる経路への影響が示唆されました。
CEOのジョン・ヒューストン氏は「LRRK2標的薬が脳脊髄液中の遠位バイオマーカーに影響を与えたのは初めて」と述べ、臨床的意義の高さを強調しました。
患者試験では50mgおよび200mg単回投与が安全に実施され、200mg群では血液中のLRRK2が97%減少。
副作用は軽…

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