新薬候補ベジステリム、第2相結果の評価に慎重論

パーキンソン病の新たな治療薬候補「ベジステリム（bezisterim）」を調べる第2相臨床試験「SUNRISE-PD」の結果が発表されました。ベジステリムは脳へ移行するよう設計された飲み薬で、炎症を抑える作用などを通じて症状改善を目指します。試験には、カルビドパ・レボドパによる治療を受けていない早期パーキンソン病の57人が参加しました。開発元BioVieは、治療群で日常生活、運動症状、非運動症状や血液中の炎症関連指標などに改善がみられたとしています。重篤な有害事象も報告されませんでした。

ただし、今回の発表を見るうえで重要なのは、試験の主要評価項目だった運動機能の指標「MDS-UPDRS Part III」について、プラセボと比較した具体的な数値や統計結果が示されていない点です。BioVieは15の運動・非運動指標を組み合わせた「EPNIC-15」などの探索的解析を強調していますが、これだけで薬の有効性が確立したとは判断できません。市場でも発表への警戒感が広がり、同社の株価は大幅に下落しました。

患者や家族にとって注目したいのは、運動症状だけでなく、炎症や非運動症状まで含めて治療しようとする研究が続いていることです。一方、新薬の評価では「改善した項目があった」という情報だけでなく、あらかじめ決めた主要評価項目を達成したかを確認することが欠かせません。今後計画される第3相試験で、より多くの患者を対象に効果が再現されるか、安全性を含めて慎重に見守る必要があります。

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