MeiraGTx、パーキンソン病の遺伝子治療を第3相試験へ進展

AAV-GADは、神経伝達物質GABAを脳内で局所的に産生することで、パーキンソン病の異常な神経回路を再構成し、症状を改善することを目的とした遺伝子治療です。
MeiraGTx社が実施した第1/2相の橋渡し試験「MGT-GAD-025」では、脳の視床下核領域にAAV-GADを1回投与した5人の患者で、6カ月後の運動機能（UPDRS Part 3オフスコア）が平均18ポイント改善し、偽治療を受けた4人との間で有意差が認められました。
また、患者の生活の質を評価するPDQ-39スコアでも8ポイントの改善が報告され、こちらも有意でした。
安全性の面でも全用量で良好とされており、今後の開発に向けた道筋が明確になったとしています。
MeiraGTx社の最高経営責任者アレクサンドリア・フォーブス氏は、「今回のデータは、米国・欧州・日本の規制当局との対話を進め、国際的な第3相試験を開始する足がかりとなる…