パーキンソン病の原因関連たんぱく質を分解する新薬候補、初期試験で変化を確認

パーキンソン病に関係するたんぱく質を、細胞自身の働きで分解する新薬候補が注目されています。米国の製薬企業Arvinasは、飲み薬「ARV-102」の初期臨床試験結果を、韓国・ソウルで開かれた国際学会で発表しました。

標的となるのは「LRRK2」というたんぱく質です。その働きの異常は、遺伝性だけでなく、原因がはっきりしないパーキンソン病にも関係すると考えられています。

ARV-102は「PROTAC」という技術を利用し、不要なたんぱく質に目印を付けて、細胞内の分解機能で取り除くことを目指します。従来のように働きを抑えるだけでなく、たんぱく質自体を減らす点が特徴です。

試験では患者24人に28日間、薬または偽薬を投与しました。その結果、薬を使用した人では、視線を素早く移す際に目標へ届きにくくなる異常が軽減し、投与量が多いほど改善する傾向がみられました。

脳脊髄液でも、細胞内の物質処理や炎症に関係する指標の変化が確認されました。

ただし、眼球運動や検査値の変化が、歩きやすさや日常生活の改善につながるとは限りません。今回の試験は治療効果を判定する目的ではなく、参加者も少数です。

病気の仕組みに直接働きかける研究は、新たな治療選択肢への期待につながります。一方、進行を抑える効果はまだ証明されておらず、より大規模で長期間の試験が必要です。

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