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パーキンソン病新薬「MF1」初の治験へ 進行抑制を目指す

静岡県立大学薬学部の川畑伊知郎教授らが開発したパーキンソン病の新薬候補「MF1」が、人への投与で安全性を確認する初期段階の治験に入りました。現在の治療は症状を和らげることが中心ですが、MF1は病気そのものの進行に関わる仕組みへの作用を目指す薬として開発されています。実用化の目標は2030年代です。

MF1は脳へ届きやすく、標的となる分子に結合しやすいよう設計された低分子化合物で、飲み薬としての使用が想定されています。研究チームは、パーキンソン病に関係する物質が脳内へ取り込まれ、蓄積する過程を抑えることで、神経変性の進行を抑制することを目指しています。

今回の治験で最も重要なのは「効くかどうか」を確かめることではなく、人に投与して安全に使用できるかを調べることです。まず日本人の健康な成人男性に1回投与と7日間投与を行い、その後、少数のパーキンソン病患者にも短期間投与します。副作用に加え、薬が体内でどのように移動し、狙った部位へ届くかなどを評価します。安全性が確認されるまでは一般募集を行わないとしています。

病気の進行そのものを抑える治療は、パーキンソン病研究の大きな目標です。一方、MF1はまだ開発の最初の臨床段階であり、「根治できる薬」や「進行した患者にも有効な薬」と確認されたわけではありません。今後、安全性を確認したうえで、より多くの患者を対象に有効性を検証していく必要があります。長い開発過程の第一歩として今後の研究が注目されます。

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出典

本記事は情報提供を目的としたもので、医療上の助言・診断・治療に代わるものではありません。症状や治療方針については主治医にご相談ください。

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