iPS細胞のパーキンソン病治療　世界初承認から本格実用化へ

パーキンソン病を対象にiPS細胞から作った神経細胞を移植する治療が、実用化に向けた新たな段階に入っています。日本では今年3月、住友ファーマの「アムシェプリ」がiPS細胞を使う再生医療等製品として世界で初めて条件・期限付き承認を受けました。iPS細胞から作ったドーパミン神経前駆細胞を脳へ移植し、失われた機能を補うことを目指す治療です。

ただし、最初の国内治験は7人と小規模で、安全性が確認された一方、有効性はまだ「推定」の段階です。今後は国内35人を対象にデータを集め、本承認を目指します。海外でも研究は加速し、米国では最大25人、中国では48人や90人を予定する治験が登録されています。細胞移植を行わない偽手術群を設け、効果をより厳密に検証する試験も計画されています。

患者や家族にとって「世界初承認」は大きな希望ですが、承認されたことと、治療効果が十分に確立されたことは同じではありません。今後、多くの患者のデータから有効性と安全性を確認し、品質の安定した細胞を大量に製造して、必要な人へ届けられる体制を整えることが重要になります。

日本発のiPS細胞技術が研究成果だけで終わらず、実際の治療として定着するかはこれからが重要です。米中でも臨床試験が拡大する中、日本には先行して得た知見を生かし、安全性を守りながら治療へのアクセスを広げていくことが期待されます。

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