ALS治療に転機　精密医療が希望を広げる

6月21日の世界ALSデーに合わせ、新華網は筋萎縮性側索硬化症（ALS、いわゆる「筋萎縮性側索硬化症」）の最新研究について報じました。
ALSは運動神経が徐々に失われ、手足の筋力低下や呼吸障害へと進行する神経変性疾患です。
患者数は中国だけでも6万～10万人と推定されており、高齢化に伴い増加が予想されています。
これまでALSは有効な治療法が限られ、診断後の生存期間は一般的に2～5年とされてきました。
しかし近年の研究により、ALSは単一の病気ではなく、複数の遺伝子異常や環境要因が関与する「疾患群」であることが明らかになっています。
記事では、SOD1遺伝子変異を持つ患者の事例が紹介されました。
この患者は遺伝子検査で原因が特定され、2025年から中国で臨床使用が始まったアンチセンス核酸医薬「トフェルセン（Tofersen）」による治療を受けました。
薬剤は異常なSOD1タンパク質の産生を抑制し、神…