MJFFが新規パーキンソン病治療候補に274万ドル助成

米フロリダ州のバイオテクノロジー企業X-tosisは、パーキンソン病治療候補「XTS001」の開発を進めるため、マイケル・J・フォックス財団（MJFF）から274万ドルの研究助成を獲得したと発表しました。

XTS001は、細胞内のエネルギー工場であるミトコンドリアの機能低下を防ぐことを目的とした経口薬候補です。研究チームは、VDAC1と呼ばれるタンパク質の異常な集合を抑えることで、神経細胞の死滅や炎症反応を減らし、ドーパミン神経を保護できる可能性があると考えています。

前臨床段階の動物実験では、ドーパミン神経の減少抑制やドーパミン量の回復、ミトコンドリア機能の維持などが確認されており、パーキンソン病だけでなくアルツハイマー病など他の神経変性疾患への応用も期待されています。

現在のパーキンソン病治療の多くは症状を和らげることが中心ですが、X-tosisは病気の根本的な進行過程に介入する「疾患修飾療法」を目指しています。同社のヨタム・ニゼンブラット（Yotam Nisemblat）最高科学責任者は、神経変性の上流段階でミトコンドリアを守ることで治療の考え方を変えたいと説明しています。

今回の助成金は、追加の有効性確認試験やバイオマーカー開発、安全性評価など、臨床試験開始に向けた準備に活用される予定です。

パーキンソン病では近年、ミトコンドリア異常が発症や進行に深く関与するとの研究成果が相次いでいます。本研究もその流れに位置づけられ、将来的には単なる症状改善ではなく進行抑制を目指す治療法開発につながる可能性があります。ただし現段階はまだ前臨床研究であり、有効性や安全性については今後の臨床試験で検証が必要です。

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