iPS細胞PD治療、普及へ残る壁とは

iPS細胞を使った再生医療製品「アムシェプリ」と「リハート」が、国から条件・期限付き承認を受け、一般医療への普及に向けた議論が始まっています。

アムシェプリは、住友ファーマが開発したパーキンソン病向け治療です。ドーパミンを作る神経細胞をiPS細胞から作製し、脳へ移植することで、運動症状の改善を目指します。

一方、クオリプスの「リハート」は重症心不全向け製品で、いずれも再生医療による根本治療への期待が高まっています。

ただ、今回の承認は「本承認」ではなく、限られた症例データをもとにした条件付き承認です。アムシェプリは6人、リハートは8人の臨床試験結果から有効性が推定されましたが、今後7年以内に追加データを集め、本承認を得る必要があります。

アムシェプリでは35人分の症例収集が求められており、十分な有効性を示せなければ承認が失効する可能性もあります。現在の制度では、本承認まで到達した再生医療製品はまだありません。

さらに、生きた細胞を使う再生医療は品質管理や製造コストが高くなりやすく、公的医療保険の適用範囲や価格設定も大きな課題です。

それでも、進行を抑える治療法が限られているパーキンソン病において、iPS細胞による神経再生治療が実用化段階に近づいていることは、多くの患者や家族にとって希望となりそうです。

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