世界初の成果　遺伝子治療でハンチントン病進行75％抑制

イギリスの研究チームが、遺伝性の神経変性疾患ハンチントン病に対する遺伝子治療で、世界初となる臨床的成功を報告しました。
治療は、安全なウイルスベクターに特別設計のDNA配列を組み込み、リアルタイムMRIで誘導したマイクロカテーテルから脳深部の尾状核と被殻へ直接注入するものです。
細胞内に届けられた配列が活性化されると、マイクロRNAが変異型ハンチンチンを作るmRNAを標的化して無効化し、神経細胞死の引き金となる有害たんぱく質の量を恒久的に低下させます。
処置は12〜18時間の外科手術で1回投与。
29人を対象とした治験で、認知・運動・ADL指標を組み合わせた進行度が術後3年で平均75％遅延し、通常1年で進む進行が約4年に伸びたと分析されました。
脊髄液のニューロフィラメント量も想定の増加ではなく低下し、神経保護を示唆。
症例の中には医療上の理由で離職していた人が復職し、車椅子が必要とされた患者が自立歩…