去痰薬アンブロキソールがPDDの神経症状を安定化か

カナダのParkwood Instituteなどによる研究で、去痰薬アンブロキソールがパーキンソン病に伴う認知症（PDD）の神経精神症状に好影響をもたらす可能性が明らかになりました。
研究チームはPDD患者55人を対象に52週間の第Ⅱ相二重盲検プラセボ対照試験を実施し、安全性、忍容性、認知機能への効果などを評価しました。
アンブロキソールはリソソーム内の酵素GCase（グルコセレブロシダーゼ）の活性を高める作用があり、この酵素をコードするGBA1遺伝子の変異がPDDの危険因子として知られていることから、疾患修飾薬候補とされています。
試験では低用量群（525mg/日）、高用量群（1,050mg/日）、プラセボ群に振り分け、主要評価項目としてADAS-Cog-13やCGIC、神経精神症状評価尺度NPIなどを使用。
消化器症状などの副作用はあるものの大半は軽度であり、安全性と忍容性が確認されました…