遺伝型パーキンソン病に新薬の可能性、PINK1修復で注目集まる

米国ペンシルベニア州マルバーンに本社を置くバイオ医薬企業Progenra社が、画期的な新薬候補の開発を発表しました。
この新規クラスの低分子薬は、早期発症型パーキンソン病（PD）の原因となる変異型PINK1キナーゼの機能を薬理的に回復させる可能性を秘めています。
これまで、PINK1の欠損に対しては補助的治療が中心でしたが、今回の発見は、根本的な原因に対処できる「疾患修飾型治療」の道を開くものとして注目されています。
パーキンソン病は、全世界で約1000万人の患者が存在し、米国だけでも年間9万人の新規診断が報告されています。
そのうちの10～20％は、PINK1やParkinなどの遺伝子変異に起因するとされ、ミトコンドリアの機能障害やタンパク質分解系の不全が主な病態とされています。
Progenra社の社長兼CEOタウシーフ・バット博士は「これは神経変性疾患に対するまったく新しいアプローチ…