パーキンソン病治療に「赤ちゃん脳細胞」　細胞移植の第3相試験が始動

パーキンソン病の進行を止めたり改善したりする「疾患修飾療法」の実現を目指し、世界で細胞治療の開発競争が加速しています。その中でも注目されているのが、ドーパミンを作る「若い脳細胞（赤ちゃん脳細胞）」を患者の脳へ移植する治療法です。

オーストラリアでは、バイエルとBlueRock Therapeuticsが開発する幹細胞由来ドーパミン神経細胞を用いた第3相国際臨床試験が開始されました。米国、オーストラリア、カナダで計102人の患者が参加予定で、提供者由来のドーパミン神経細胞を脳の被殻へ移植し、安全性と有効性を検証します。患者も医師も細胞移植か偽手術かを18か月間知らされない二重盲検試験が採用されています。

研究者は、移植した細胞が脳内で定着し、新たなドーパミン神経として機能することで運動機能の改善につながることを期待しています。これまで細胞治療には失敗例もありましたが、その経験を生かして安全性や製造技術は大きく向上しました。現在の薬物療法は症状を和らげることが中心ですが、この治療は病気の進行そのものを抑える可能性を持つ点が大きな特徴です。

一方で、有効性が確認されるには長期間の追跡調査が必要であり、現時点で効果が証明されたわけではありません。それでも、実用化に向けた最終段階の試験として世界的に注目されており、日本で進むiPS細胞治療研究にも重要な知見をもたらすことが期待されています。

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