αシヌクレインから再生医療まで　PD治療研究の現在

パーキンソン病では、脳内でαシヌクレインというたんぱく質が異常に集まり、レビー小体と呼ばれる塊をつくることが、神経細胞の障害に関わると考えられています。記事では、この凝集を防ぐ、広がりを抑える、できた凝集体を分解するという複数の研究戦略が紹介されています。

低分子化合物や抗体でαシヌクレインの働きを抑えたり、細胞内の分解機能であるオートファジーやリソソームを活性化したりする研究が続いています。凝集体は壊れにくく、治療開発は簡単ではありませんが、形成を阻害する候補物質の探索などで成果が出始めています。

また、失われたドーパミン神経を補う再生医療も実用化へ進んでいます。iPS細胞由来のドーパミン神経前駆細胞製品「アムシェプリ」は、2026年3月に条件・期限付きで承認されました。さらにCRISPRは、病気に関わる遺伝子や細胞内経路を調べ、将来の治療標的を見つける基礎研究に活用されています。

ただし、αシヌクレインや遺伝子を標的とする治療の多くは研究段階です。患者が利用できる治療になるまでには、安全性と有効性を確かめる臨床試験が必要です。

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