DNAを切らない「エピゲノム編集」医療の最前線

NewsPicksのトピックス記事では、DNA配列そのものを切断せずに遺伝子の働きを調節する「エピゲノム編集」の最前線が紹介されました。従来のCRISPR-Cas9はDNAを切って遺伝子を書き換える技術ですが、エピゲノム編集はメチル化などの化学修飾を操作し、遺伝子のオン・オフや発現量を調節する技術です。

記事では、Epicrispr Biotechnologies、nChroma、Tune Therapeutics、Scribe Therapeutics、Epigenic Therapeutics、General Controlなどの企業が紹介されています。顔面肩甲上腕型筋ジストロフィー、B型肝炎、脂質異常症、眼疾患、神経疾患、さらには老化関連疾患まで、さまざまな応用が検討されています。DNAを切らないため、従来のゲノム編集に比べて安全性面で利点がある可能性も指摘されています。

パーキンソン病を含む神経変性疾患では、遺伝子やタンパク質の働きの乱れ、細胞内環境の変化が病態に関わると考えられています。エピゲノム編集は、病気の原因そのものを直接解決する万能技術ではありませんが、遺伝子の働きを細かく調整できる新しい治療戦略として注目されます。一方で、多くはまだ研究開発段階であり、効果の持続性、安全性、目的の細胞へ届ける技術など課題も残ります。患者や家族にとっては、すぐに使える治療ではなく、将来の選択肢を広げる基礎技術として見守ることが大切です。

詳しい内容は元記事をご覧ください。