アンブロキソール、PDD患者に安全も有効性は未確定

パーキンソン病認知症（PDD）に対するアンブロキソールの臨床試験結果が、JAMA Neurology誌に掲載されました。
カナダ・オンタリオ州ロンドンのパークウッド研究所で行われたこの第2相試験では、52週間にわたり合計55名の高齢男性が対象となり、高用量（1日1050mg）または低用量（525mg）、もしくはプラセボが投与されました。
試験の主な目的は安全性と耐容性の確認であり、結果として副作用は多数記録されたものの、大半は軽度から中等度であり、安全性に問題は認められませんでした。
一方、有効性については、ADAS-Cog-13やCGICスコアといった認知機能の指標において、アンブロキソール投与群とプラセボ群の間に有意差は認められませんでした。
ただし、GBA1遺伝子変異を持つ4名の一部には認知改善がみられたとの報告もあります。
アンブロキソールは本来去痰薬として知られる薬ですが、GCa…