MSA治療薬候補が最終試験へ　パーキンソン病応用にも期待

オーストラリアのバイオ企業Alterity Therapeuticsは、多系統萎縮症（MSA）の治療薬候補「ATH-434」の第III相臨床試験に向けて、米食品医薬品局（FDA）と試験設計について合意したと発表しました。

MSAは、動作の遅れや筋肉のこわばり、転倒しやすさ、血圧低下、排尿障害などを引き起こす進行性の神経変性疾患です。初期にはパーキンソン病と似た症状を示すため誤診されることも少なくありませんが、一般的には発症から7〜8年ほどで急速に進行するとされています。

ATH-434は、脳内に過剰に蓄積した鉄を安全な場所へ移動させる「鉄のシャペロン」として働きます。過剰な鉄は細胞に酸化ストレスを与え、異常タンパク質の蓄積や神経細胞死を促進すると考えられており、この仕組みを抑えることで病気の進行を遅らせることが期待されています。

第II相試験では、12か月後の病気の進行速度を最大48％抑えた可能性が報告されました。今後は米国や欧州を中心に約200人を対象とした国際共同試験が予定されています。

研究チームは、ATH-434が将来的にパーキンソン病にも応用できる可能性があるとみていますが、まずはMSA患者への治療実現を最優先課題としています。

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