京都大学、異常タンパク質を狙うRNA治療候補を発見

パーキンソン病やレビー小体型認知症などの「シヌクレイノパチー」では、脳内でαシヌクレインというタンパク質が異常に凝集し、神経細胞を傷つけることが知られています。しかし、このタンパク質は一定の立体構造を持たないため、従来の薬剤開発では標的にすることが難しいと考えられてきました。

京都大学の研究チームは、10の14乗個を超える膨大なRNA配列の中から、αシヌクレインに強く結合するRNAアプタマー「1R6」を発見しました。RNAアプタマーは「化学抗体」とも呼ばれ、特定の分子を狙って結合できる特徴があります。

研究では、1R6がαシヌクレインの凝集や線維化を抑えるだけでなく、すでに形成された異常な凝集体を分解する作用も確認されました。さらに細胞実験やショウジョウバエのモデルでも神経保護効果が認められています。

現在のパーキンソン病治療の多くは症状を和らげる対症療法ですが、今回の研究は病気の進行そのものを遅らせる疾患修飾治療につながる可能性があります。今後は哺乳類モデルでの安全性や脳への送達方法の確立が課題となります。

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