中国でAAV基因治療が第1相試験、運動症状改善に期待

中国の新浪财经は、パーキンソン病に対する国産AAVベクター基因治療候補「BBM-P002」の第1相臨床試験結果が、学術誌Nature Medicineに掲載されたと報じました。

研究は上海交通大学、西安交通大学、中南大学などのチームによるもので、中期から進行期のパーキンソン病患者10人を対象に実施されました。BBM-P002は、脳の被殻に投与する基因治療薬で、酪氨酸水酸化酵素と芳香族L-アミノ酸脱炭酸酵素という2つの重要な酵素の基因を同時に届ける仕組みです。

従来の基因治療は、主にレボドパをドパミンへ変換する酵素を補う方法でした。しかし今回の治療は、脳内でドパミンをより自律的かつ持続的に作れるようにすることを目指しており、外部からの薬だけに頼らない治療への一歩と位置づけられています。

試験では、52週間にわたって安全性と初期効果が評価されました。報告によると、薬剤に関連する重い有害事象や用量制限毒性は確認されず、発生した有害事象はいずれも軽度で短期間に回復しました。

高用量群5人では、オフ時の運動機能スコアが平均46％改善し、オン時スコアも平均64％改善しました。また、運動障害を伴わないオン時間が1日平均3.3時間増えたとされています。画像検査でも、脳内のドパミン神経経路の機能回復を示す所見が確認されました。

ただし、対象者は10人と少なく、現時点では安全性と可能性を確認する初期段階です。今後は、より多くの患者を対象にした臨床試験で有効性と長期安全性を確かめる必要があります。

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